CRISPR-Cas9 به اختصار کریسپر (CRISPR)، ابزاری بسیار ساده از پروتئین و RNA، که امکان ویرایش DNA را فراهم کرده است. توانایی برش مکان‌های دقیق با این ابزار، کمک می‌کند تا بتوان نواحی جهش یافته‌ی ژن‌ها را برش داد یا با نسخه‌ی سالم جایگزین کرد. اگر چه هنوز هم محدودیت هایی جهت استفاده از این تکنولوژی وجود دارد، سرعت انتشار یافته های مختلف درباره توانایی‌های آن امید زیادی را برای درمان و پیشگیری از بیماری‌های انسان ایجاد کرده است. این ابزار در سایر موجودات دارای ژنوم نیز قابل استفاده می‌باشد از این رو در مطالعاتی توانایی آن برای غیرفعال کردن انگل‌های عامل بیماری مالاریا و لایم و حتی بهبود عملکرد محصولات کشاورزی مورد بررسی قرار گرفت.

استفاده از کریسپر در مطالعات مربوط به سرطان

از آن‌جایی که سرطان مانند بسیاری از بیماری‌ها، دارای عوامل ژنتیکی است و در اثر جهش در ژنوم ایجاد می‌شود محققان امیدوارند تا با استفاده از روش‌های درمانی مبتنی بر کریسپر سرعت پیشرفت این بیماری را کم کنند یا حتی باعث معکوس شدن روند بیماری گردند. در مطالعات مربوط به سرطان می‌توان از این تکنولوژی در زمینه‌هایی مانند ایجاد سلول‌ها یا حیوانات مدل، بررسی عملکرد ژن ها، پیدا کردن ژن های جدید استفاده کرد. همچنین در مطالعاتی از این ابزار در کارآزمایی بالینی برای درمان سرطان انسان استفاده شده است.

کریسپر به عنوان ابزاری جدید برای مبارزه با HIV

ریشه کن کردن HIV، ویروس عامل بیماری ایدز، با دشواری‌های زیادی همراه بوده است. این ویروس نه تنها سلول‌های ایمنی بدن را آلوده می‌کند، بلکه با ایجاد تغییرات ژنتیکی بسیار در خود از درمان‌های دارویی فرار می‌کند. در سال 2017، محققان توانستند برای اولین بار راهی برای از بین بردن HIV در سلول‌های آلوده استفاده کنند که طی آن باعث متوقف شدن توانایی تکثیر ویروس شدند. مطالعات مختلفی در این زمینه در حال انجام می‌باشد که غیر فعال کردن ژن CCR5، که ویروس برای ورود به سلول ها از پروتئین حاصل از آن استفاده می‌کند، از جمله استراتژی هایی است که مورد بررسی قرار گرفته است.

بیماری وراثتی و غیر ارثی انسان، کریسپر، آینده ای پر از امید

بیماری هانتینگتون یک اختلال ارثی کشنده است که به مرور زمان باعث زوال اعصاب مغزمی‌شود. در این بیماری ژن کد کننده پروتئین هانتینگتین بزرگتر از حد طبیعی می‌شود که در نتیجه پروتیئن بزرگتری تولید می‌کند. این پروتئین غیر طبیعی سپس به قطعات کوچکتر و سمی می شکند که در سلول‌های عصبی تجمع می یابند و باعث اختلال در عملکرد آن‌ها می‌‌شوند. محققان با استفاده از کریسپر توانستند قسمتی از ژن جهش یافته هانتینگتین که قطعات سمی تولید می‌کنند را قطع کنند و  باعث معکوس شدن روند این بیماری و کاهش تعداد قطعات سمی در مغز موش شوند که به دنبال آن سلول‌های عصبی شروع به بهبودی کردند. اگر چه عملکرد این موش‌ها در حد موش‌های سالم نبود، اما نتایج نشان دهنده پتانسیل بالای کریسپر برای مقابله با این بیماری است که نیازمند بررسی‌های بیشتری می‌باشد.

دیستروفی عضلانی دوشن، یک بیماری ناتوان کننده که به دلیل جهش در ژن کد کننده پروتئین دیستروفین، که برای عملکرد مناسب فیرعظلات ضروری است، ایجاد می‌شود. محققان از نوعی از  ابزار کریسپر به نام CRISPR-Cpf1 برای اصلاح جهش عامل دیستروفی عضلانی دوشن در سلول های کشت شده انسانی و همچنین موش های دارای ژن معیوب استفاده کردند.

از بیماری‌های ژنتیکی دیگری که تکنولوژی کریسپر برای مقابله با آن مورد مطالعه قرار گرفت می‌توان به آموروزیس مادرزادی لبراشاره کرد که یکی از دلایل نابینانی در کودکان است و در اثر جهش در حداقل 14 ژن موثر در بینایی طبیعی ایجاد می‌شود.

درد مزمن یک بیماری ژنتیکی ارثی نیست ، اما دانشمندان در حال بررسی راه های هستند تا با استفاده از تکنولوژی کریسپر، ایجاد تغییر در ژن ها و کاهش التهاب،  به مهار کمر درد و درد مفاصل کمک کنند. در شرایط عادی، التهاب روش بدن برای اطلاع به سیستم ایمنی جهت ترمیم بافت است. اما التهاب مزمن می‌تواند عکس این عمل کند و باعث اسیب بافت و در نهایت درد ناتوان کننده گردد. لذا محققان تلاش کردند تا با استفاده از کریسپر مانع تولید مولکول‌هایی شوند که منجر به آسیب بافت و التهاب می‌شوند.

کریسپر برای مبارزه با مالاریا و بیماری لایم

بیماری لایم توسط یک باکتری، که توسط گزش کنه گوزن به انسان منتقل می‌شود،  ایجاد می‌شود. در صورت عدم درمان، عفونت می‌تواند باعث التهاب مفاصل، درد عصب، تپش قلب، فلج صورت و سایر مشکلات شود. اگر چه این بیماری توسط کنه گوزن‌ها به انسان منتقل می‌‌شوند و کنه‌های جوان در هنگام خروج از تخم آلوده با باکتری نمی‌باشند، در هنگام تغذیه از روی موش‌های دارای پای سفید آن را دریافت می کنند. لذا در یک مطالعه تلاش شد تا از سیستم کریسپر برای اصلاح ژنتیکی موش‌های پا سفید استفاده کنند تا آن‌ها و فرزندان آن‌ها از باکتری‌ها مصون شوند و و نتوانند آن را به کنه منتقل کنند. در مطالعاتی دیگر تیم‌های تحقیقاتی قصد دارند جمعیت پشه های انتقال دهنده مالاریا را کاهش دهند. اصلاح ژنتیکی پشه های نر، به منظور تولید فرزندان نر بیشتر و اصلاح ژنتیکی حشرات ماده برای کاهش  باروری آن‌ها از جمله روش هایی بود که مورد برررسی قرار گرفته است.

کریسپر ابزاری برای ویرایش سلول های گیاهان

دانشمندان در حال بررسی روش هایی هستند تا بتوانند با به کاری گیری توانایی ابزار ویرایش ژنی باعث کاهش بیماری در برخی از محصولات زراعی و تقویت عده ای دیگر گردند. به عنوان مثال: محققان به دنبال یافتن راه هایی برای حذف ژن هایی هستند که سیب زمینی و گندم را مستعد ابتلا به بیماری می‌کنند. در مطالعات دیگر تلاش می‌شود تا با استفاده از این ابزار باعث بهینه سازی شاخه های گوجه فرنگی گردند تا تحمل وزن گوجه های رسیده را داشته باشند و نشکنند. همچنین تلاش می‌شود تا از این سیستم برای مقابله با بیماری لکه سبز مرکبات استفاده کنند. در مطالعه ای که اخیرا توسط کائو و همکارانش انجام شده است به موارد بیشتری از این کاربرد ها اشاره شده است.

ویرایش جنین انسانی با استفاده از کریسپر

سرعت انجام مطالعات مبتنی بر کریسپر حیرت انگیز است به طوری که در چند مورد ویرایش ژنی جنین انسان انجام شده است. این سرعت نگرانی های بسیاری در مورد استفاده از چنین فناوری ایجاد کرده است. در مطالعاتی نشان داده شد که که این تغییرات ممکن است منجر به بروزمشکلاتی شوند چرا که یک جهش ممکن است منجر به تغییرات متفاوتی گردد که ضرورت مطالعات و بررسی های اولیه بیشتر، همچنین وضع قوانین و مقررات مشخصی را الزامی می‌کند.